1. Fasi dell'indagine e fonti dei dati

In Epidemiologia una distinzione fondamentale esiste tra
- studi osservazionali, in cui il ricercatore non compie interventi diretti (si limita a osservare l'andamento dei fenomeni)
- studi sperimentali, in cui il ricercatore compie interventi diretti (manipola le condizioni della ricerca)

Fase PRECLINICA: sintesi chimica e studi su materiale biologico in vitro, poi su modelli animali.

Studi di fase I: trattamento somministrato per la prima volta a soggetti umani (volontari sani) per studiare proprietà farmacocinetiche. Si studiano anche tollerabilità e tossicità (presentazione di effetti avversi in soggetti sani).

Queste fasi valutano efficacia e sicurezza del trattamento.
Studi di fase II: inizia a essere indagata l’attività terapeutica del potenziale farmaco, cioè la sua capacità di produrre sull’organismo umano gli effetti curativi desiderati. Si effettuano su gruppi ridotti e molto selezionati, si misurano variabili di risultato "blande" (es. valori di lab., esami di imaging, ec..). Risultati precisi (campioni selezionati), ma poco generalizzabili.
Studi di fase III (studio clinico controllato randomizzato e in doppio cieco): determinare quanto è efficace il farmaco, se ha qualche beneficio in più rispetto a farmaci simili già in commercio e qual è il rapporto tra rischio e beneficio. In questo caso i pazienti “arruolati” sono centinaia o migliaia. Si effettuano su gruppi ampii e selezionati con criteri permissivi. Generalmetne si valutano variabili di risultato robuste (es. morte, infarto, ictus, ecc.). Risultati meno precisi ma più generalizzabili.

È la fase della sperimentazione clinica che include gli studi condotti dopo l’approvazione del farmaco.
Gli studi di fase IV si pongono fondamentalmente tre obiettivi:
- studio dell'efficacia reale del farmaco quando applicato alla pratica clinica
- ricerca di nuove indicazioni
- farmacovigilanza

La cecità di uno studio è una caratteristica del disegno sperimentale di uno studio clinico.
- cecità singola: il soggetto che si sottopone al nuovo trattamento non conosce la natura del trattamento assegnatogli
- doppia cecità: né il soggetto né lo sperimentatore conoscono l'informazione
- tripla cecità: neanche l'operatore che analizza i dati conosci l'informazione.

1. Fase di pianificazione e di formulazione delle proposte: definizione del problema, definizione dell'obiettivo (endpoint), definizione del protocollo (metodo, variabili, campione)
2. Fase di rilevazione: raccolta standardizzata (e informatizzata) dei dati = osservazione dei caratteri relativi alle unità statistiche.
3. Fase di elaborazione: applicazioni di metodi statistici
4. Fase di presentazione e interpretazione
5. Fase di pubblicazione

1. Endpoint: è l'obiettivo dello studio. Il risultato che si cerca va descritto in modo preciso all'interno di un protocollo.
2. Scelto l'endpoint si scelgono le variabili che consentono di misurarlo e le eventuali variabili confondenti
3. Si sceglie il tipo di studio (sperimentale vs osservazionale )
4. Definizione della popolazione target e scelta di un campione rappresentativo (v. campionamento)
5. talvolta studio pilota

La statistica inferenziale viene definita come il complesso di
metodi che consentono di stimare una caratteristica di una popolazione (e pertanto di prendere una decisione sull'intera popolazione) sulla base dei soli risultati campionari.
I dati emersi saranno soggetti ad una probabilità di errore.
La struttura del campione è fondamentale perché i risultati siano significativi e generalizzabili all'intera popolazione.

Si predispone un questionario o una scheda di rilevazione che viene compilato per ogni unità osservata.
I dati raccolti vengono inseriti in un database.

In questa fase i dati rilevati sono sintetizzati allo scopo di ottenere dati più significativi; si passa dai dati grezzi ai dati derivati

Si utilizza
- statistica descrittiva sul campione
- statistica inferenziale per generalizzare i risultati ottenuti dai dati raccolti