1- intro

objectif de soin:
pharmacocinétique (ce que l'organisme fait sur le médicament)
pharmacodynamique (action du médicament sur le corps)
risques:
pharmacovigilance (effet indésirable ds cadre normal et dose normale)
pharmacotoxicologie (qd on s'intoxique avec un médicament (volontaire, accident, interaction médicamenteuse)

substance/ composition présentée comme possédant des propriétés curatives ou préventives à l’égard des maladies humaines ou animales, ainsi que toute substance ou composition pouvant être utilisée ou pouvant leur être administrée, en vue d’établir un diagnostic médical ou
de restaurer, corriger ou modifier leurs fonctions physiologiques en exerçant une action pharmacologique, immunologique ou métabolique.

1. recherche ( guidé par avancé de la recherche fondamentale, les besoins médicaux exprimés, les strat des entreprises phama (brevet...))
2. essais pré-clinique (documente tt sur les actions de produits -> création molécule, faisabilité, stat, test animal, toxicologie)
3. essais clinique (refait pharmacodynamiques, cinétique, vigilance mais sur l'homme)> 3 phases: évalu tolérance (sain)+ efficacité (patient)+ rapport efficacité/tolérance (l

2. pré-cliniques: 3-4 ans > 1/3 prix
3. clinique: 6-8 ans > 2/3 prix
total: 800 M
-> 5 Mds (en comptant tt ce qui n'ont pas vu le jour...)

-blockbuster
-traitements ciblés

-rapporte 1 milliards de dollars annuellement
-simple à synthétiser sur le plan chimique
-vend à énormément de personnes
-> soigner le plus grand nombre sans tenir comptes des différences entre patients et des effets secondaires

-identifier les sous grp de patients qui réagissent le mieux > donc vend à moins de personnes
-le médicament coûte plus chère
- molécul et action plus spécifique et ciblé
-comprend les biomédicaments

substance produite à partir d'une source biologique ou en est extraite (animaux, humain) la détermination de sa qualité nécessitent une combinaison d’essais physiques, chimiques, biologiques + connaissance de son procédé de fabrication + son contrôle
ex: don du sang

-culture de cell de mammifères
-bactéries et levures
-organismes entiers: plantes, animaux transgéniques
- originaux (plantes carnivores)

Vaccins: (hépatite B, Papillona virus, coqueluche)
-agents infectieux inactivés
-Agents infectieux atténués
-Toxines inactivées
-Synthétiques ou recombinants
Anticorps poly ou monoclonaux:
Cancer/ maladie inflammatoire (prélève prot puis les change puis les reinjecte)
ARN médicament (siRNA)(bloque synth d'une prot à partir de petit ARN)
Thérapies cellulaires et géniques
Protéines thérapeutiques (extraction ou recombinante)

20 ans
-> certificat complémentaire de protection (CCP) = 5 ans si une bonne raison

INPI Institut National de la Propriété Intellectuelle

-Médicament classique >GENERIQUE
-Biomédicament >BIOSIMILAIRE (car pas possible de reproduire exactement le même)

- nom chimique
- numéro de code
- DCI, dénomination commune internationale
- nom de spécialité princeps (1er nom sur le marché dc autre devront trouver un autre nom)
- nom de spécialité générique (svt nom médicament+ nom labo)
nom de spécialité > aura un petit R derrière
-nom de spécialité biosimilaire

le DCI (dénomination commune internationale)

donne direct la classe/ famille pharmacologique

- nom de spécialité (de fantaisie, de marque) déposé
- nom du labo producteur (interressant car chaque labo possède info sur ce médicament)
- dosage
-forme galénique

-pharmacodynamie (caractérisation du mode d’action, des effets biologiques, les modèles de pathologies et les modèles
alternatifs)
-pharmacocinétique (absorption, distribution, métabolisme,
élimination (ADME) … habituellement en dose unique)
-pharmacologie de sécurité & toxicologie

But= sécuriser les 1ère administration à l'homme:
-Mise en évidence des effets du nouveau « médicament » sur les grandes fonctions:
>Prioritaire: SNC, cardiovasculaire, respiration
>Complémentaire: fonctions hépatique et rénale, appareil digestif.
-Etudes in vitro, ex vivo, in vivo
->Recherche d’effets secondaires et/ou indésirables

être logique pour utilisé le moins d'animaux possible
> guidé par les objectifs thérapeutiques futurs > fait pas tous les tests

toute recherche impliquant la personne humaine:
concerne pas que les médicaments > comprendre comment l'humain fonctionne:
-physiologie
-biomarqueurs
-imagerie
-physiopathologie
-dispositif médical
-médicaments (efficacité, tolérance, mode d'action)

- cat 1: recherche interventionnelles (volontaire sain)
- cat 2: recherche interventionnelles (porte pas sur médicament)
- cat 3: recherches non interventionnelles (évalu traitement dans condition réelle de vie )

-chaque pays européen est propriétaire de son éthique:
- comité de protection des personnes
+agence nationale de sécurité des médicaments
+réglemnt général sur la protection des données (RGPD)

-information> consentement libre et éclairé
-volontaire sous responsabilité médicale (protection par équipes de soin)
- retrait possible à tt moment
- assurance, déclaration, surveillance, audits

-Phase 0 première administraion à l’Homme. Très faibles doses, moins de 30 sujets, période courte (<7 jours) -> slmt si gros risque
-Phase I détermination tolérance + pharmacocinétique
-Phase II efficacité globale / mode d’administration
>IIa: innocuité, tolérance, pharmacocinétique chez le malade
>IIb: gamme de doses chez le malade
-Phase III essais comparatifs / place dans l’arsenal thérapeutique